Il glaucoma è una comune malattia degli occhi che colpisce milioni di persone in tutto il mondo. Sebbene le gocce oftalmiche siano un trattamento efficace per prevenire la progressione della malattia, alcuni pazienti diventano resistenti ad esse, aumentando il rischio di perdita permanente della vista. Tuttavia, oggi gli scienziati del Trinity College di Dublino hanno annunciato un significativo progresso verso un nuovo trattamento terapeutico per il glaucoma.
La pressione intraoculare elevata è il principale fattore di rischio clinico per il glaucoma. Gli scienziati hanno scoperto che questa pressione elevata è causata dall’accumulo di proteine indesiderate che provocano un blocco nei canali di drenaggio, portando all’accumulo di liquido e ad un aumento della pressione. Pertanto, il team dell’Istituto di Genetica Smurfit, in collaborazione con l’azienda di biotecnologia Exhaura Ltd., ha dimostrato che un approccio basato sulla terapia genica può ridurre la pressione intraoculare in modelli preclinici di glaucoma.
Terapia genica promettente per il glaucoma
I risultati della ricerca sono stati pubblicati questa settimana sulla rivista Science Advances. Il team ha scoperto che una singola iniezione di un vettore virale, essenzialmente un virus che gli scienziati hanno sequestrato con lo scopo di usarlo per dare istruzioni specifiche alle cellule del corpo, può aumentare il flusso di liquido acqueo dalla parte anteriore dell’occhio e quindi ridurre la pressione nell’occhio. Le istruzioni chiave sono quelle di far produrre alle cellule una matrice enzimatica (metaloproteinasi-3 o MMP-3) che aiuti ad avviare questo processo.
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Il professor Matthew Campbell, professore di genetica a Trinidad, ha detto che questo entusiasmante progetto ha permesso loro di colmare
il divario tra l’accademia e l’industria. Inoltre, ha facilitato lo sviluppo di una terapia all’avanguardia che ritengono essere una grande promessa per i pazienti in futuro.Va notato che il lavoro ha utilizzato diversi modelli di malattie, oltre ad occhi umani di donatori per valutare l’efficacia terapeutica dell’approccio di terapia genica. Ciò rende i risultati impressionanti ancora più promettenti.
Avanzamento nella terapia genica per malattie comuni
Le terapie genetiche hanno fatto un notevole progresso negli ultimi anni, con diversi farmaci ora approvati sia dalla FDA che dall’EMA. Tuttavia, finora tutte le terapie genetiche approvate sono per il trattamento di malattie rare o ultra-rare. Man mano che la nostra comprensione del meccanismo sottostante alle malattie comuni sta evolvendo, ora è possibile il concetto di utilizzare la terapia genica per le malattie comuni.
I ricercatori del Trinity, guidati dal dottor Jeffrey O’Callaghan, hanno sviluppato una nuova terapia genica per trattare il glaucoma. Questo è il risultato di oltre sette anni di ricerca. Sperano che questa terapia genica apra la strada allo sviluppo di nuovi trattamenti per altre malattie oculari che possono causare cecità. Il team ha lavorato con Exhaura Ltd per garantire che i risultati dello studio si concentrino sulla traduzione delle scoperte in un programma clinico regolamentato.